Teuerstes Medikament der Welt vor EU-Zulassung

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat ihre Empfehlung für eine bedingte Zulassung des laut Beobachter-Stimmen "teuersten Medikaments der Welt" ausgesprochen. Das "Hemgenix" getaufte Präparat des US-Herstellers CSL Behring soll bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B eingesetzt werden. Das teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit.

Hämophilie B ist eine vererbte Bluterkrankheit, bei der die Gerinnung erheblich gestört ist. Die Diagnose ist sehr selten, nur einer von 20.000 bis 50.000 neugeborenen Buben soll davon betroffen sein. Während bisherige Medikamente vor allem vorbeugend bzw. im Akutfall zur Verbesserung der Blutgerinnung verabreicht wurden, soll bei "Hemgenix" nur eine einzige Dosis notwendig sein.

Teuerste Gentherapie

Mit "Hemgenix" werden per Infusion und einem modifizierten Virus in den Körper eingebracht. Dort erreicht die Gentherapie, dass die Leber beginnt, selbst wieder die fehlenden Stoffe für die Blutgerinnung zu produzieren. 

Die Seltenheit der Krankheit treibt auch den Preis für Forschung und Entwicklung in die Höhe. Eine Dosis soll in den USA 3,5 Millionen US-Dollar kosten. Dem Wissenschaftsmagazin "Nature" und anderen Publikationen zufolge ist "Hemgenix" damit derzeit das teuerste Medikament der Welt.

Für eine bedingte Zulassung – hierbei sind im Vorfeld weniger klinische Versuchsdaten notwendig – in der EU ist nach der EMA-Empfehlung auch noch die Zustimmung der EU-Kommission erforderlich. Dies gilt in der Regel aber als Formsache.