Novartis erhält Zulassung für teuerstes Medikament

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie erhalten. Die Einmaldosis soll über 2 Millionen Dollar kosten.
2,125 Millionen Dollar für eine Einmaldossis Zolgensma – so teuer soll Novartis neue Gentherapie gegen die seltene Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA, siehe Box) sein. Die US-Behörde FDA erteilte am Freitag die Zulassung für Zolgensma. Angewendet wird es bei Kindern unter zwei Jahren.

Zunächst waren die hohen Kosten auf Widerstand gestoßen. Doch Novartis argumentierte, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären. So sagte Dave Lennon, Präsident der Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel entwickelt hat, gegenüber dem "Tagesanzeiger": "Wir halten unseren Preis für angemessen und fair, denn er entspricht rund der Hälfte der alternativen Behandlungskosten gerechnet auf 10 Jahre."

Trotzdem will das Unternehmen Betroffenen entgegenkommen: In den USA arbeitet Novartis mit der Spezialapotheke Accredo zusammen, die eine Ratenzahlung von 425.000 Dollar für fünf Jahre anbieten wird.

Spinale Muskelatrophie (SMA) betrifft rund eines von 10.000 Neugeborenen. Sie ist genetisch bedingt und bewirkt einen fortlaufenden Verfall der Muskelkraft, was schließlich zum Verlust der Atemmuskulatur führt – und das zum Tod. Seit September 2017 wäre dieser jedoch abwendbar. Derzeit wird die Erbkrankheit mit dem Mittel Spinraza behandelt. Es kann den Krankheitverlauf stoppen, ist aber sehr teuer.
Novartis neue Gentherapie Zolgensma soll 2,125 Millionen Dollar kosten. (Bild: Novartis)

CommentCreated with Sketch.10 zu den Kommentaren Arrow-RightCreated with Sketch. Noch dieses Jahr soll Genehmigung für Europa folgen

Derzeit wird die Erbkrankheit SMA mit dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmen Biogen behandelt. Spinraza kann den Krankheitverlauf stoppen. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, schlägt laut der Nachrichtenagentur "SDA" im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr.



Dass auch die Kosten für die lebensrettende Therapie Spinraza für viele Betroffene zu hoch sind, zeigt der Fall von Bettina aus Wetzikon (Schweiz). Die 31-Jährige leidet seit ihrer Geburt an der Krankheit, heute ist sie bis auf den linken Zeigefinger gelähmt. Da die Krankenkasse das rettende Medikament nicht zahlte, starteten Familie und Freunde die Crowdfunding-Aktion "Bettina will leben", um ihr das erste Behandlungsjahr finanzieren zu können. Danach, so die Erwartung, werde die Therapie wie in Deutschland und Italien von der Grundversicherung übernommen.

Die Zielsumme von 600.000 Franken (rund 535.000 Euro) für Bettina wurde nach nur 16 Tagen erreicht. "Wir danken allen Spenderinnen und Spendern aus ganzem Herzen für ihre riesige Solidarität", so Ivana Leiseder, Initiantin und Leiterin der Kampagne "Bettina will leben" damals. Leiseder hofft, dass bis dann die Krankenkasse die Behandlung auch für Erwachsene übernimmt. Ein entsprechendes Gesuch ist derzeit hängig.

Auch Georg (13) aus der Steiermark leidet an SMA. Ihm konnte ebenfalls nur durch Spenden geholfen werden – "Heute.at" berichtete.

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