Bluterkrankheit mittels Injektion behandelbar

Die Bluterkrankheit lässt sich durch Injektion des fehlenden oder defekten Blutgerinnungsfaktors behandeln. Bei rund einem Viertel der so behandelten Patienten bilden sich jedoch neutralisierende Antikörper gegen den Gerinnungsfaktor. Der Verdacht, dass gentechnisch erzeugte Präparate diese Immunantwort stärker hervorrufen könnten als solche aus Humanplasma, wird nun von den Ergebnissen einer internationalen Studie abgeschwächt.

lässt sich durch Injektion des fehlenden oder defekten Blutgerinnungsfaktors behandeln. Bei rund einem Viertel der so behandelten Patienten bilden sich jedoch neutralisierende Antikörper gegen den Gerinnungsfaktor. Der Verdacht, dass gentechnisch erzeugte Präparate diese Immunantwort stärker hervorrufen könnten als solche aus Humanplasma, wird nun von den Ergebnissen einer internationalen Studie abgeschwächt.

Ursache der Hämophilie A (Bluterkrankheit) ist ein Mangel oder Defekt des Gerinnungsfaktors VIII. Das kann durch die künstliche Injektion dieses Faktors - mehrmals wöchentlich - behoben werden. In den Anfängen der Therapie wurde der Faktor aus menschlichem Spenderplasma gewonnen.

Seit über zehn Jahren und infolge verunreinigter Plasmapräparate wird Faktor VIII verstärkt auch gentechnologisch hergestellt. Dabei ist jedoch immer wieder Frage aufgetaucht, ob damit möglicherweise unerwünschte Reaktionen des Immunsystems ausgelöst werden.

574 Kinder verglichen

Insgesamt wurden die Verlaufsdaten von 574 Kindern mit schwerer Hämophilie A, die zwischen 2000 und 2010 geboren wurden, über Jahre hinweg verglichen: Von ihnen entwickelten 116 einen klinisch relevanten Hemmkörper-Titer.

Bei der Auswertung habe sich gezeigt, dass der Einsatz gentechnischer Faktorkonzentrate nicht häufiger zu Hemmkörperbildung als Plasmapräparate führte. "Damit können wir uns bei der Wahl der Therapie erstmals auf umfangreiche Daten berufen“, so ein Experte.

Weiters zeigte sich, dass der Wechsel zwischen verschiedenen Präparaten die Hemmkörperbildung "offensichtlich nicht erhöht" und auch der unterschiedliche Gehalt des Willebrand-Faktors in den jeweiligen Plasmapräparaten keine Auswirkungen auf das Hemmkörperrisiko hat.

Ob Kinder möglicherweise einer speziellen Behandlungstherapie unterzogen und z. B. anfänglich nur einmal und erst später dreimal pro Woche substituiert werden sollen, wird noch untersucht.