Gesundheit
Das ist das teuerste Medikament der Welt
Gegen die tödliche Spinale Muskelatrophie gibt es weltweit nur ein Medikament, das hilft - für einen hohen Preis.
Der kleine Arthur Morgan aus London ist fünf Monate alt und schwer krank, als er die Diagnose Spinale Muskelatrophie (SMA) bekommt. Dabei handelt es sich um einen Gendefekt, der auch als Muskelschwund bekannt ist. Betroffene leiden unter fortschreitender Muskelschwäche, Bewegungsverlust und Problemen mit der Atmung. Im schlimmsten Fall kann die Krankheit auch tödlich verlaufen: Mehr als die Hälfte der betroffenen Babys stirbt noch vor dem zweiten Lebensjahr.
Eine Dosis um 2,1 Millionen Dollar
Die gute Nachricht: Es gibt ein Medikament, das hilft. Die schlechte Nachricht: Es ist unerschwinglich teuer.
2,1 Millionen Dollar (umgerechnet 1.733.413,50 Euro) kostet eine Dosis des Medikaments Zolgensma und gilt damit als das Teuerste der Welt. Glücklicherweise hat Arthur drei Wochen nach der Diagnose die lebensrettende Infusion bekommen. Das britische staatliche Gesundheitssystem NHS (National Health Service) hat die Kosten für eine Behandlung übernommen, nachdem es einen Vertrag mit der Herstellerfirma Novatis Gene Therapies abgeschlossen hatte. Nur aus diesem Grund konnte Arthur das benötigte Medikament verabreicht werden.
"Es waren ein paar turbulente Wochen, gefüllt mit vielen Ängsten und Veränderungen, seit wir von seiner Krankheit erfuhren und was sie für ihn und unsere Familie bedeuten könnte", sagte Vater Reece der britischen Nachrichtenagentur "Press Association".
Gentherapeutisches Arzneimittel
Zolgensma wird ausschließlich zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit. Laut Gebrauchsanweisung ist es ein sogenanntes „gentherapeutisches“ Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält.
So wirkt Zolgensma
Dieses Arzneimittel liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird. Laut Studien sorgt eine einmalige Behandlung mit Zolgensma bei Säuglingen bereits dafür, dass sie sitzen, krabbeln und laufen lernen können und kein Beatmungsgerät mehr benötigen.
Auslöser der Spinalen Muskelatrophie (SMA) ist ein erblicher Defekt in dem Gen SMN1. Die SMA ist eine so genannte autosomal rezessiv vererbbare Erkrankung. Das bedeutet, es erkranken nur diejenigen Menschen, die von der Mutter und dem Vater jeweils ein fehlerhaftes SMN1-Gen erben. Besitzen die Eltern jeweils eine richtige und eine fehlerhafte SMN1-Genkopie, und sind somit Träger der SMA-Erbanlage, liegt die Wahrscheinlichkeit bei 25%, dass deren Nachkommen an SMA erkranken.
Die Krankheit tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte „Survival Motor Neuron“ (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Moto-Neuronen) absterben. Infolge dessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schließlich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.
Besteht ein Verdacht auf SMA, wird ein Gentest zur Bestätigung der Diagnose durchgeführt.
Nur einmalige Behandlung nötig
Zolgensma kann lebende Moto-Neuronen retten, jedoch keine toten Moto-Neuronen. Kinder mit weniger schweren SMA-Symptomen können genügend lebende Motoneuronen haben, um von einer Behandlung mit Zolgensma signifikant zu profitieren. Der Arzt entscheidet anhand der jeweiligen Lage, ob das Kind dieses Arzneimittel erhalten soll.
Zolgensma wird vom behandelnden Arzt als einmalige Infusion über etwa eine Stunde in eine Vene gegeben.