Gesundheit
Neue Therapiehoffnung heilt Bluter dauerhaft
Eine einzige Gentherapie-Injektion hat erstmals Menschen mit der Bluterkrankheit dauerhaft geheilt.
Sich beim Kochen in den Finger zu schneiden, ist wohl jedem schon mal passiert. Nach kurzer Zeit stoppt die Blutung und die Wunde verkrustet. Nicht so bei Blutern. Denn sie leiden unter einer erblich bedingten, gestörten Blutgerinnung, weil ihnen bestimmte Eiweiße (Gerinnungsfaktoren) im Blut fehlen.
Die sorgen im Falle einer Verletzung dafür, Blutgerinnsel zu bilden, die die Wunde verschließen. Werden diese Gerinnungsfaktoren nicht in ausreichendem Maße oder in genügender Qualität gebildet, besteht die Gefahr zu übermäßig langen oder starken Blutungen – schon kleine Verletzungen reichen aus, ganz zu schweigen von Operationen. In schweren Fällen kommt es bei Menschen mit Bluterkrankheit auch zu spontanen Blutungen und anormalen Blutungen, die tödlich verlaufen können.
Es gibt 2 Formen der Bluterkrankheit (Hämophilie):
Bei der Hämophilie A gibt es Probleme mit dem Gerinnungsfaktor VIII: Entweder produziert der Körper ihn nicht in ausreichender Menge oder er ist defekt. Etwa 85 Prozent aller Bluterkranken leiden an Hämophilie A. Fast alle sind Männer.
Menschen mit Hämophilie B fehlt der Gerinnungsfaktor IX. Auch hier sind die Patienten meist männlich. Hämophilie B wird je nach Höhe des IX-Spiegels im Blut als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft und durch Bluttests diagnostiziert.
Bisher nicht heilbar
Geheilt werden kann die Bluterkrankheit bisher nicht. Deshalb müssen Betroffene den Gerinnungsfaktor regelmäßig über Infusionen zuführen. Die Medizin sucht seit Jahren nach einer Alternative, die die Krankheit im Idealfall dauerhaft heilt.
Das ist Wissenschaftlern des Biotechnologieunternehmens Freeline Therapeutics und des University College of London (UCL) nun erstmals mit einer neuartigen Therapieform gelungen. Laut ihrer Publikation im New England Journal of Medicine erhielten die zehn Probanden mit Hämophilie B im Rahmen einer Studie eine einzige Gentherapie-Injektion. Neun der zehn Patienten begannen daraufhin, den Gerinnungsfaktor IX selbst zu produzieren. Sie sind somit dauerhaft geheilt und benötigen keine Ersatztherapie mehr.