Ein Medikament, das schwer kranken Kindern helfen soll, steht wegen möglicher Nebenwirkungen im Fokus. Nach einer Gentherapie mit Zolgensma sind weltweit neun junge Patienten an Tumoren erkrankt. In zwei Fällen könnte die Behandlung selbst eine Rolle gespielt haben.
Der Schweizer Hersteller Novartis gab bekannt, dass die Erkrankungen seit der Marktzulassung 2019 aufgetreten sind. Untersuchungen zeigten bei zwei Kindern Spuren des genetischen Transportmaterials, das bei der Therapie verwendet wird, in der DNA. Ob die Behandlung tatsächlich für die Tumorbildung verantwortlich ist, bleibt offen.
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Wie das Schweizer Portal "20 Minuten" berichtet, hat Novartis nach eigenen Angaben die Gesundheitsbehörden informiert. Die erkrankten Kinder befinden sich in medizinischer Betreuung und werden weiterhin überwacht.
Eine Infusion für zwei Millionen Dollar
Zolgensma wird gegen die seltene Erbkrankheit spinale Muskelatrophie eingesetzt. Dabei verlieren betroffene Kinder zunehmend ihre Muskelkraft. Ohne wirksame Therapie endet die Erkrankung bei Kleinkindern meist noch vor dem zweiten Geburtstag tödlich.
Das rund zwei Millionen Dollar teure Präparat wird einmalig verabreicht und soll direkt an der Krankheitsursache ansetzen. Ein mögliches Tumorrisiko durch das eingebrachte genetische Material wird bereits in der Fachinformation erwähnt.
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Eltern sollen nicht überstürzt handeln
Mehr als 6.000 Kinder haben die Gentherapie seit 2019 weltweit erhalten. Die Patientenvertretung SMA Europe spricht angesichts dieser Zahl von wenigen gemeldeten Fällen, fordert von Novartis aber mehr Klarheit.
Der Hersteller wurde "dringend aufgefordert, Informationen darüber bereitzustellen, was bekannt ist, was noch unklar ist und was dies für Kinder bedeuten könnte, die eine Behandlung erhalten haben".
Für Familien, deren Kinder bereits behandelt wurden, gibt es vorerst keine neuen Empfehlungen. Zusätzliche Kontrollen oder Untersuchungen seien derzeit nicht erforderlich, betont die Organisation.
"Auf der Grundlage der aktuell verfügbaren Informationen werden keine Änderungen an der routinemäßigen Betreuung oder Nachsorge Ihres Kindes empfohlen, und es sind derzeit keine zusätzlichen Scans, Tests oder Überwachungen erforderlich."
