Der Wirkstoff Sildenafil, besser bekannt als Viagra, sorgt derzeit in der Medizin für Aufsehen. Forschende der Charité Berlin haben gemeinsam mit Teams der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf den Viagra-Wirkstoff Sildenafil bei der seltenen Erbkrankheit Leigh-Syndrom getestet.
Beim Leigh-Syndrom handelt es sich um eine schwere, bislang nicht heilbare Erbkrankheit, die oft schon im Baby- oder Kleinkindalter beginnt und Gehirn, Muskeln sowie den gesamten Energiestoffwechsel angreift.
Für Betroffene und ihre Familien ist das eine Sensation. Denn eine zugelassene medikamentöse Therapie gibt es bisher nicht. Das Leigh-Syndrom gilt als besonders dramatisch: Viele Patienten leiden unter Muskelschwäche, epileptischen Anfällen, Lähmungen, Schluck- und Atemstörungen.
Auch die geistige Entwicklung kann beeinträchtigt sein. Dazu kommt, dass die Lebenserwartung oft deutlich verkürzt ist. Laut den Forschern betrifft die Krankheit etwa 1 von 36.000 Kindern.
In einer Pilotstudie der Charité Berlin erhielten sechs Patienten im Alter von 9 Monaten bis 38 Jahren den Wirkstoff Sildenafil über einen längeren Zeitraum. Innerhalb weniger Monate zeigte sich bei mehreren Teilnehmern eine spürbare Besserung. Vor allem die Muskelkraft nahm zu, teilweise gingen auch neurologische Beschwerden zurück.
Einige Patienten erholten sich zudem schneller von gefährlichen Stoffwechselkrisen, die den Krankheitsverlauf abrupt verschlechtern können.
Bei einem Kind verlängerte sich die Gehstrecke laut den Forschern sogar von 500 auf 5.000 Meter. Bei einem anderen Kind sollen nahezu monatliche Stoffwechselkrisen komplett ausgeblieben sein. Ein drittes Kind hatte keine epileptischen Anfälle mehr.
Die Ärzte betonen allerdings auch, dass diese ersten Ergebnisse nun in größeren Studien bestätigt werden müssen.
Dass ausgerechnet Sildenafil helfen könnte, wirkt auf den ersten Blick überraschend. Der Wirkstoff ist vor allem als Mittel gegen Erektionsstörungen bekannt. In der Medizin wird er wegen seiner gefäßerweiternden Wirkung aber auch bereits bei anderen Erkrankungen eingesetzt, etwa bei Lungenhochdruck.
Für die aktuelle Forschung durchforsteten die Teams mehr als 5.500 bereits bekannte Wirkstoffe, um Kandidaten für das Leigh-Syndrom zu finden. Sildenafil fiel dabei besonders positiv auf.
